Givosiran

Givosiran (API)

Taupānga Rangahau:
Ko te Givosiran API he RNA whakaporearea iti (siRNA) i akohia mo te maimoatanga o te porphyria ate whakapeka (AHP). Ka aro nui ki teALAS1ira (aminolevulinic acid synthase 1), e uru ana ki te ara koiora heme. Ka whakamahia e nga Kairangahau a Givosiran ki te tirotiro i nga whakamaaramatanga a te RNA interference (RNAi), te whakangao ira ira, me te whakarereketanga o nga huarahi metabolic e uru ana ki te porphyria me nga mate ira e pa ana.

Taumahi:
Ko nga mahi a Givosiran ma te whakaiti i te korero oALAS1i roto i nga hepatocytes, na reira ka whakaheke i te kohinga o nga takawaenga heme paitini penei i te ALA (aminolevulinic acid) me te PBG (porphobilinogen). Ka awhina tenei ki te aukati i nga whakaeke neurovisceral e pa ana ki te porphyria ate whakapeka. Hei API, ko Givosiran te waahanga rongoa kaha i roto i nga rongoa a-RNAi i hangaia hei whakarato i te mana whakahaere mo te wa roa o te AHP me te whakahaere i raro i te kiri.