Oligonucleotide API
-
konutai Inclisiran
Ko te Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) e tino akohia ana i roto i te mara o te wawaotanga RNA (RNAi) me nga rongoa cardiovascular. I te mea he siRNA paerua-rua e aro ana ki te ira PCSK9, ka whakamahia i roto i te rangahau haumanu me te rangahau haumanu ki te arotake i nga rautaki whakaheke ira-a-roa mo te whakaheke i te LDL-C (te cholesterol iti-density lipoprotein cholesterol). Ka noho ano hei tauira tauira mo te tirotiro i nga punaha tuku siRNA, te pumau, me nga rongoa RNA e whaaia ana e te ate.
-
Donidalorsen
Ko te Donidalorsen API he antisense oligonucleotide (ASO) kei te tirotirohia mo te maimoatanga o te angioedema tuku iho (HAE) me nga ahuatanga mumura e pa ana. Kei te akohia i roto i te horopaki o nga maimoatanga e arotahi ana ki te RNA, e whai ana ki te whakaiti i te whakapuaki oplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Ka whakamahia e nga Kairangahau a Donidalorsen ki te tuhura i nga tikanga whakangau ira, te rongoa rongoa-a-ipurangi, me te whakahaere mo te wa roa mo te mumura-a-bradykinin.
-
Fitusiran
Ko te API Fitusiran he RNA pokanoa iti (siRNA) i tirotirohia i roto i te waahi o te mate hemophilia me te mate coagulation. E whai ana i teantithrombin (AT, SERPINC1 ranei)ira i roto i te ate hei whakaiti i te hanga antithrombin. Ka whakamahia e nga Kairangahau a Fitusiran ki te tirotiro i nga tikanga wawaotanga RNA (RNAi), te whakangau ira ira motuhake mo te ate, me nga rautaki rongoa hou mo te whakahoki ano i te coagulation i roto i nga turoro hemophilia A me B, me te kore aukati ranei.
-
Givosiran
Ko te Givosiran API he RNA whakaporearea iti (siRNA) i akohia mo te maimoatanga o te porphyria ate whakapeka (AHP). Ka aro nui ki teALAS1ira (aminolevulinic acid synthase 1), e uru ana ki te ara koiora heme. Ka whakamahia e nga Kairangahau a Givosiran ki te tirotiro i nga whakamaaramatanga a te RNA interference (RNAi), te whakangao ira ira, me te whakarereketanga o nga huarahi metabolic e uru ana ki te porphyria me nga mate ira e pa ana.
-
Plozasiran
Ko te Plozasiran API he RNA pokanoa iti (siRNA) i hangaia mo te maimoatanga o te hypertriglyceridemia me nga mate o te ngakau me te metabolic. E whai ana i teAPOC3ira, e whakawaehere ana i te apolipoprotein C-III, he kaiwhakahaere matua o te paopaotanga triglyceride. I roto i te rangahau, ka whakamahia a Plozasiran ki te ako i nga rautaki whakaheke lipid-a-RNAi, te motuhake-whakamutunga ira, me nga maimoatanga roa mo nga ahuatanga penei i te whanau chylomicronemia syndrome (FCS) me te dyslipidemia whakauru.
-
Zilebesiran
Ko te Zilebesiran API he RNA pokanoa iti (siRNA) i whakawhanakehia mo te maimoatanga o te whakaheke toto. E whai ana i teAGTira, e whakawaehere ana i te angiotensinogen—he waahanga matua o te punaha renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). I roto i te rangahau, ka whakamahia a Zilebesiran ki te ako i nga huarahi whakangao ira mo te whakahaere i te pehanga toto mo te wa roa, nga hangarau tuku RNAi, me te mahi whanui o te ara RAAS i roto i nga mate ngakau me nga whatukuhu.